Sultan SÜCÜ
Tanım
Gen terapisi, yararlı bir protein üretmek veya anormal genleri denkleştirme amacıyla genetik materyalin hücreye tanıtılması için tasarlanmıştır. Eğer mutasyona uğramış bir gen, gerekli bir proteinin hatalı veya kayıp olmasına neden oluyorsa, gen terapisi ile proteinin eski işlevini geri kazandırmak için genin normal kopyası hücreye tanıtılabilir.
Açıklama
Doğrudan hücre içine eklenen bir gen genellikle çalışmaz. Bunun yerine, geni hücre içine taşımak için vektör adı verilen bir taşıyıcı tasarlanmıştır. Bazı virüsler sıklıkla vektör olarak kullanılırlar çünkü bu virüsler hücreleri enfekte ederek genleri hücre içine taşırlar. Bu virüsler değiştirilmişlerdir, bu yüzden insanlarda kullanıldığında hastalığa neden olmazlar. Retrovirüs gibi bazı tür virüsler, genetik materyallerini, yeni gen dahil, insan hücresindeki bir kromozomda birleştirirler. Adenovirüs gibi diğer virüsler, kendi DNA‘larını hücre çekirdeğine tanıtırlar fakat bu DNA kromozomla birleşik olmaz.
Vektör direkt intrasvenöz olarak belirli bir doku içerisine verilebilir ya da enjekte edilebilir. Sırayla, hastanın hücreleri çıkarılabilir ardından laboratuvar koşullarında vektöre maruz bırakılabilir. Daha sonra vektör içeren bu hücreler hastaya geri verilir. Eğer bu tedavi başarılı olursa, vektör tarafından aktarılan yeni gen işleyen bir protein oluşturacaktır.
Araştırmacıların gen terapisi ile hastalıkları tedavi etmesi için önce birçok teknik engeli aşması gerekir. Örneğin, bilim insanlarının genleri aktarmak ve onları belli hücrelere hedeflemek için daha iyi bir yol bulmaları lazım. Ayrıca araştırmacılar yeni genlerin tamamıyla vücut kontrolüne girmelerini sağlamalılar.
Kaynak: https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/procedures/
Görsel Kaynak: https://www.amano-enzyme.com/wp-content/uploads/2018/05/Amano-News_RegenMed.jpg
Editör: Meryem GÖKOĞLU