Sümeyra Ildız
Tanım
Birçok temel ve klinik araştırmacı, körlükten kansere kadar değişebilen hastalıklara neden olan mutasyonları düzeltmek ve üzerilerinde çalışmak amacıyla basit ve etkili olan potansiyel bir gen düzenleme yaklaşımını test ediyorlar. Ama teknoloji, gen düzenleme bölgesinde belirli kısa bir DNA dizisi bulunması gereksinimi tarafından kısıtlanmaktadır.
MGH’deki (Massachusetts General Hospital) araştırmacılar, sistemi bu gereksinimden neredeyse tamamen kurtulması için düzenleyerek, tüm insan genomu üzerinde herhangi bir bölgeyi potansiyel olarak hedeflemeyi mümkün kıldılar. Gelişmeler Science dergisinde belgelendi.
Araştırma
CRISPR-Cas9 genom düzenleme teknolojisi bakteriler tarafından istila eden virüsün DNA’sını kesmek için kullanılan bir savunma stratejisidir.
CRISPR-Cas9 sisteminin çalışması için, bakteriyel savunma proteini olan Cas9, PAM adı verilen kısa bir bölgeyi arar. Bu bölge viral DNA’da bulurken, bakteriyel DNA’da bulunmaz. İnsan genomunun düzenlenmesi için CRISPR-Cas9’dan yararlanılır çünkü PAM gibi diziler DNA’mızda oldukça yaygındır. Ancak PAM’in yakınında olmayan genler hedef alınamazlar.
Bu sorunun üstesinden gelmek için, GMH’in genomik tıp merkezinde biyokimyager olan Benjamin P. Kleinstiver tarafından önderlik edilen bir ekip, Cas9 proteinin DNA’ya bağlanmak ve DNA’yı kesmek için belirli bir PAM bölgesine ihtiyaç duymayan biçimlerini üretti. SpG ve SpRY olarak adlandırılan yeni Cas9 türleri, DNA dizilerinin geleneksel CRISPR-Cas9 enzimleriyle elde edilemeyen verimlilikte düzenlenmesine izin verir.
Kleinstiver “Tasarlanan proteinler çok daha rahat bir şekilde hedefleyebildikleri için, genomun önceden erişilemeyen bölgelerinin hedeflenmesine olanak sağlarlar.” dedi. “Enzimlerin PAM tanıma gereksinimin neredeyse tamamen rahatlatılması ile, birçok genom düzenleme uygulamaları şimdi mümkün ve neredeyse tüm genom hedeflenebilir olduğundan, en heyecan verici çıkarımlardan bir tanesi bütün genomun DNA-düzenlemeye tabi tutulabileceğidir.”
Sonuç
Araştırmacıların sonraki planı, birçok farklı tekniğin kendilerine özel kabiliyetlerini test ederken, bu proteinlerin işleyişini daha iyi anlamak. Bir yandan da, genom düzenleme topluluğu için yeni Cas9 türevlerinin anlamlı bir ilerleme olacağı konusunda iyimserler.
Baş yazar ve aynı zamanda MGH’de Genomik Tıp Merkezinin lideri olan Russel T. Walton “Biz u yeni enzimlerin, araştırmacıların önceden mümkün olmayan biyolojik ve klinik genetik değişiklikleri gerçekleştirmesine olanak sağladığını gösterdik.” demiştir.
Kaynak: https://phys.org/news/2020-03-capabilities-crispr-gene.html
Görsel Kaynak: https://www.shutterstock.com/tr/image-vector/crispr-cas9-genetic-engineering-gene-editing-1125283274
Editör: Sibel Öncel